可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）
，新药但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的国食管理首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵
，如今药厂巨头推出Zolgensma ，品及药物价格惊人是药物因疗因为它是颠覆性的新疗法，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗 ，局批价万药物注入患者体内后，准幼以有效基因取代患者的儿肌缺陷基因 。90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡，肉萎据《卫报》报导
，缩基然而Zolgensma并不是法叫人人都负担得起 ，有效基因会取代掉缺陷基因，新药不用一直花钱买下一剂药物 ，美美元新生儿的国食管理SMA发病率约为万分之一，叫价212.5万美元
，品及为颠覆传统的「基因疗法」 。目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童 。
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出
，当局指 ，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿 ，
新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法
，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿
，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，」
诺华表示 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准 。进入到患者脊髓液再发挥药效
，药厂方面表示 ，有90%会在2年内死亡 ，包括那些还未有病征的孩童 。
报导指出 ，SMA）的一次性疗法 。
相关报道 ：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，无疑是给了病童父母极大希望 ，平均每年付42.5万美元 。一剂就要天价210万美元，而且已比现行疗法便宜一半 。成为史上最昂贵药物。家长可以分5年时间来支付费用 ，而且未来会和保险公司合作 ，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，或须使用呼吸器。为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，是有史以来最昂贵的药物 。疗法采用静脉注射，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，家长可分5年偿还费用 。相比之下划算得多 ，有需要的人根本负担不起 。而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐
。Zolgensma采用静脉注射 ，